Edición de ácidos nucléicos mediante la técnica CRISPR/Cas9 en la enfermedad del Parkinson

Tipo de Edición: In vivo de células somaticas

Dirigido hacia: Gen A53T-SNCA – Inhibición de su expresión.

Dirigido por: ARN guía de cadena simple (sgRNA).

Órgano a tratar: Cerebro (dirigido hacia sustancia negra compacta).

Vector: Virus adenoasociados (AVVs).

Vía de administración: Vía parenteral: inyección unilateralmente en la sustancia negra del lado derecho.

Resultados:  

- Interrumpe significativa y selectiva de la sobreexpresión génica de A53T-SNCA.

- Eita la acumulación de la proteína alfa-sinucleína (asociada a la neurodegeneración).

Previene la muerte de neuronas dopaminérgicas.

Disminuye los sintomas de déficits motores (akinesia) relacionados al Parkinson.

 

Imagen 1.  Uso de la CRISPR/Cas9 en células que presentan mutación del gen A53T-SNCA

Bibliografía 

Yoon H, Ye S, Lim S, Lee SE, Oh S-J, Jo A, et al. CRISPR/Cas9-mediated gene editing induces neurological recovery in an A53T-SNCA overexpression rat model of Parkinson’s disease In Vivo. [Internet]. The CRISPR Journal. 2022 [citado el 16 de febrero del 2024]. Disponible en: https://www.biorxiv.org/content/10.1101/2020.08.27.269522v1.full